Il fantastico mondo delle cellule staminali e le prospettive della terapia genica

 Il fantastico  mondo delle cellule staminali e le prospettive  della terapia genica

Le  staminali sono cellule non differenziate che possono specializzarsi in diversi tipi di cellule. In sostanza, si parte da uno spermatozoo e una cellula uovo che fecondata dà origine allo zigote; successivamente le cellule cominciano a moltiplicarsi, poi, si verifica un  processo che si chiama differenziamento che specializza le cellule in: ossee, muscolari, cardiache, nervose, ecc., cioè in tutti i tipi di cellule utili alla formazione degli organi e dei sistemi che caratterizzano il futuro organismo vivente. Le cellule staminali nell’uomo possono essere di tre tipi: totipotenti, pluripotenti embrionali (ESC,  Embryonic Stem Cells), e multipotenti somatiche (SSC, Somatic Stem Cells). Le totipotenti, presenti durante le prime divisioni cellulari, come dice la parola stessa, possono differenziarsi in qualsiasi tipo di cellula e dare, quindi, origine ad un organismo vivente; le pluripotenti embrionali, presenti in una fase successiva, possono dare origine ad uno solo dei tre foglietti embrionali (ectoderma, mesoderma,ed endoderma); le multipotenti (SSC) che, invece, si possono differenziare solo in alcuni tipi di cellule, si trovano nell’uomo adulto. Attualmente, possono essere coltivate in laboratorio sia le cellule staminali embrionali sia le  multipotenti somatiche. Grazie a queste tecniche si possono far riprodurre cellule di diverso tipo o, addirittura, interi organi. L’uso di questo tipo di cellule staminali suscita, però, problemi etici e giuridici perché si utilizzano embrioni umani, a ciò si associa la difficoltà di coltivarle, in vitro, per tempi lunghi. Questo problema viene risolto dai premi Nobel 2012 per la Medicina, Sir John Gurdon e  Shinya Yamanaka, che hanno riprodotto, in laboratorio, cellule staminali pluripotenti indotte (iSPC, Induced Pluripotent Stem Cells) a partire da cellule adulte differenziate; queste vengono riprogrammate attraverso l’introduzione di geni presenti nelle cellule embrionali  e riacquistano, così, la pluripotenza.  Con questa metodica viene superato anche il problema morale perché non comporta la distruzione di embrioni. Le  cellule staminali pluripotenti indotte sono quindi, quelle più adatte per la terapia genica, che ha la finalità di correggere gli “errori” del corredo cromosomico responsabili delle malattie genetiche. Le cellule staminali possono essere usate anche per rigenerare tessuti danneggiati per esempio nei trapianti di midollo osseo, per curare leucemie e linfomi. La terapia genica sta attraversando, ancora, la fase sperimentale anche se nel 2012 è stato approvato il primo farmaco sulla base di questo tipo di terapia per curare una sindrome genetica rara: la LPLD o, per esteso, deficit di lipoproteina lipasi.

Maria Giuffrida

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